I Convocatoria para la Investigación del Síndrome de Angelman

DATOS DE CONTACTO
(Sólo para personal IdISSC)

  • Plazo de presentación de solicitudes a través de la FIBHCSC: 21 de mayo.

  • FINANCIADOR

    Gilead Sciences, S.L.U.

  • FINANCIACIÓN

    30.000 €/proyecto.

Ámbito: Nacionales
Tipo: Privadas
Área: Proyectos de I+D+i
Entidad Financiadora: Gilead Sciences, S.L.U.

Características

El síndrome de Angelman es una enfermedad rara de origen genético que causa retraso en el desarrollo, problemas del habla y el equilibrio, discapacidad intelectual y, a veces, convulsiones. Las personas con síndrome de Angelman suelen sonreír y reír frecuentemente y tienen personalidades felices y excitables, entre otros muchos síntomas.

A raíz de que se determinara que la ausencia o mal funcionamiento del gen UBE3A del par cromosómico 15 en las neuronas es la principal causa del síndrome de Angelman, buena parte de la investigación ha estado dirigida a encontrar la forma de corregir el “mecanismo de acción” de la enfermedad asociado a dicho gen.

En la actualidad, existen cuatro pilares de acción de FAST para acelerar la cura de esta enfermedad:

  • Pilar 1: Arreglar el gen materno
  • Pilar 2: Activar el gen paterno
  • Pilar 3: Dianas terapéuticas
  • Pilar 4: Acelerar y preparar los ensayos clínicos.

El objetivo de esta primera convocatoria, con una dotación de 150.000€ (IVA incluido), es seleccionar un proyecto de investigación sobre síndrome de Angelman con potencial de acercar cualquiera de las líneas de investigación pre-clínica existentes a la etapa de ensayos clínicos o coadyuvar a mejorar la seguridad y eficacia de las terapias potenciales actualmente en fase clínica.

Se buscan investigaciones del síndrome de Angelman con potencial de alcanzar el estado de madurez previo a su paso ulterior a fase de ensayo clínico en seres humanos (pre-IND por sus siglas en inglés).

Requisitos

A la presente convocatoria pueden presentarse instituciones académicas, grupos de investigación, laboratorios y hospitales. Se admitirán un número indeterminado de propuestas por investigador, centro, hospital, departamento académico, etc., aunque solamente una solicitud ganará la convocatoria valorada en 150.000€ (IVA incluido).

Se valorarán positivamente líneas de investigación disruptivas con potencial terapéutico que complementen las actuales líneas globales de investigación y ensayos clínicos del síndrome de Angelman. Se otorgará mayor peso a las propuestas que los comités científicos juzguen tengan mayor probabilidad de conducir a una cura o terapia que modifique en gran medida el curso de la enfermedad del síndrome de Angelman.

Sin embargo, también se valorarán temáticas no directamente ligadas al gen UBE3A, como por ejemplo herramientas o tecnologías que coadyuven a mejorar la seguridad y eficacia de posibles terapias génicas o con células madre, como vectores virales o no virales eficaces para atravesar la barrera hematoencefálica, técnicas para mejorar la biodisponibilidad de tratamientos en las neuronas, nuevos biomarcadores relevantes para el Síndrome de Angelman, reutilización de medicamentos existentes, etc.

Cómo se solicita

El solicitante deberá leer con atención las presentes bases de la convocatoria y rellenar el Formulario de solicitud:

Formulario de solicitud (en español y en inglés) donde aparecen reflejados los datos de contacto, los datos de la organización, la información del proyecto y el responsable de la propuesta.

La propuesta deberá contener información sobre objetivos, metodología y valoración de posible aporte a la investigación existente del Síndrome de Angelman, hipótesis a validar, experiencia previa del investigador, grupo o laboratorio en la temática o enfoque propuestos, cronograma tentativo de la investigación, presupuesto estimado por partidas globales, CV y publicaciones relevantes del investigador, entre otros, que permitan a los comités científicos realizar una evaluación adecuada de la propuesta.

Estos documentos deberán enviarse por correo electrónico a la atención Convocatoria de investigación a la dirección info@cureangelman.es en el periodo especificado.

Las propuestas deberán ser remitidas tanto en español como en inglés, para su evaluación por los respectivos comités científicos español y americano.

La presente convocatoria para recibir propuestas estará abierta entre el 1 de marzo de 2024 y el 31 de mayo de 2024 a la medianoche.

El proceso de evaluación consistirá en dos fases: una fase de Admisión y otra fase de Valoración.

Cualquier duda sobre temas científicos y de las líneas de investigación en curso sobre el síndrome de Angelman se atenderá por el correo info@cureangelman.es hasta el día viernes 17 de mayo de 2024.

La resolución favorable de la convocatoria, con su puntuación baremada, se hará pública el día 31 de julio de 2024 y se podrá consultar en el siguiente enlace https://www.cureangelman.es/investigacion.

La Fundación enviará un correo a los candidatos indicando si su candidatura ha sido la ganadora o ha sido excluida en la presente convocatoria.

La Fundación FAST ESPAÑA firmará un acuerdo de colaboración con la entidad ganadora el 15 de septiembre de 2024.

El proyecto de investigación se considerará iniciado una vez abonado el primer pago, el 15 de octubre de 2024.

Está previsto que los desembolsos se realicen en las siguientes fechas:

  • 75.000€ (IVA incluido) el 15 de octubre de 2024 y,
  • 75.000€ (IVA incluido) el 15 de marzo de 2025.

La Fundación FAST ESPAÑA se reserva el derecho de declarar desierta la convocatoria y de modificar, extender o reducir estos plazos en el caso que sea necesario por causas internas.